正值2025年世界罕見病日之際，3月2日，由北京新陽光慈善基金會神母關(guān)愛專項(xiàng)基金特別發(fā)起“童夢奇愈記——‘為愛納罕’海南博鰲依氟鳥氨酸（DFMO）先行先試項(xiàng)目啟動暨神母醫(yī)患交流公益活動”，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院）（以下簡稱瑞金海南醫(yī)院）順利落下帷幕。此次公益活動匯聚了社會各方力量，邀請了瑞金海南醫(yī)院和中山大學(xué)腫瘤防治中心的眾多兒科和神母領(lǐng)域臨床專家、患者家長以及工商企業(yè)代表出席。
活動聚焦神母治療前沿進(jìn)展和DFMO依托博鰲樂城“先行先試”政策落地話題，圍繞創(chuàng)新藥械落地瑞金海南醫(yī)院的政策優(yōu)勢和可及情況，共享國內(nèi)外在神母治療領(lǐng)域的研究成果與先進(jìn)治療方案。大家以愛為名，為愛納罕，用力量和希望堅(jiān)定守護(hù)童年笑容！
參會人員合影
“政策加速，名醫(yī)指路——DFMO點(diǎn)亮患兒希望之光”
神經(jīng)母細(xì)胞瘤（Neuroblastoma，以下簡稱神母）作為一種罕見的兒童惡性腫瘤，被稱為“兒童癌王”。其中高危神母患者占比50%以上，且經(jīng)綜合治療后仍有較高復(fù)發(fā)率，預(yù)后差，面臨著極大未滿足的治療需求和疾病負(fù)擔(dān)。依氟鳥氨酸（DFMO）是全球首個且唯一一款獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的神經(jīng)母細(xì)胞瘤口服維持治療藥物，填補(bǔ)后維持階段臨床治療空白，為高危神母患者帶來降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的希望。
瑞金海南醫(yī)院黨委書記、院長顧志冬在會議開場致辭中強(qiáng)調(diào)，罕見病群體對創(chuàng)新藥品的需求缺口巨大。瑞金海南醫(yī)院將扮演好特區(qū)政策的擁護(hù)者和執(zhí)行者，讓患者無需出國就能在國內(nèi)享受到已在全球注冊但尚未在中國獲批的治療方案，為藥品落地搭建好平臺，配備完善的專家資源以及完備的服務(wù)和設(shè)施。此次神母新治療藥品DFMO于2023年12月獲批，如今已落地瑞金海南醫(yī)院，惠及中國患兒，正是借助于樂城特許醫(yī)療的政策，為患兒家庭帶來了治療新希望。會上顧院長還呼吁各方攜手合作，為了罕見病治療美好的明天共同努力。
瑞金海南醫(yī)院的黨委書記顧志冬院長
北京新陽光慈善基金會發(fā)起人、理事長劉正琛先生在致辭發(fā)言中表示：新陽光深知社會支持對患者和家庭的意義。兩年前，新陽光聯(lián)合愛心企業(yè)賽生醫(yī)藥設(shè)立“新陽光神母關(guān)愛專項(xiàng)基金”，幫助上百個家庭渡過難關(guān)。通過經(jīng)濟(jì)資助、科普教育、心理支持及豐富的醫(yī)患交流活動等全方位支持，助力高危患兒家庭減輕經(jīng)濟(jì)與心理負(fù)擔(dān)，改善生活質(zhì)量。未來新陽光也將繼續(xù)攜手愛心企業(yè)，聚焦患者和照顧者群體賦能，同時也呼吁社會各界關(guān)注神母群體，共同為患兒創(chuàng)造更優(yōu)的治療環(huán)境和未來。
北京新陽光慈善基金會發(fā)起人、理事長劉正琛先生
瑞金海南醫(yī)院技術(shù)拓展部、兒科負(fù)責(zé)人蘇雯主任介紹了包含DFMO的特許藥械近年來在瑞金海南醫(yī)院的落地情況，先行政策也同時加速了國內(nèi)上市，提高了創(chuàng)新產(chǎn)品可及性。秉持著“建設(shè)中國第一個真正意義上的研究性醫(yī)院“的使命和目標(biāo)，醫(yī)院將用藥流程不斷優(yōu)化，搭建“瑞金海南醫(yī)院特許藥械醫(yī)患管理平臺”小程序，神母患兒家屬可以通過該平臺在線與醫(yī)生建立連接：查找DFMO藥品、申請醫(yī)生預(yù)評估、查詢評估結(jié)果等線上功能，助力患兒家屬的快捷應(yīng)用和全程疾病管理和用藥追蹤。同時，依托“長處方帶藥離島“政策，DFMO作為一款口服藥物，可開出三個月的長處方使用劑量，極大減輕患兒及其家屬往返成本，提升用藥便捷性。
瑞金海南醫(yī)院蘇雯主任
中山大學(xué)腫瘤防治中心（以下簡稱中腫）張翼鷟教授表示，此前國內(nèi)患者需出國接受DFMO治療，如今通過特區(qū)政策與多方合作，患者得以免除跨國求醫(yī)之苦。作為DFMO臨床價(jià)值的見證者，中腫也將與眾多團(tuán)隊(duì)共同推進(jìn)國內(nèi)的真實(shí)世界研究和臨床研究。隨后王娟主任為與會專家和現(xiàn)場及線上的患兒家庭詳細(xì)介紹了高危神母的診療難點(diǎn)、前沿治療方案DFMO在神經(jīng)母細(xì)胞瘤中的應(yīng)用以及正在國外開展的臨床研究。在王主任深入淺出的介紹下，與會者了解到DFMO維持治療能顯著提高初診高危神母患者的生存，美國NCCN 2024指南推薦DFMO作為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的維持治療。王娟主任形象地用比喻為大家說明DFMO的作用機(jī)制：DFMO是一種通過“斷糧”斷掉腫瘤的“營養(yǎng)” 來阻止神經(jīng)母細(xì)胞瘤生長的藥物。在一項(xiàng)外部對照的臨床研究中，患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低52%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低68%[1]。此外，DFMO耐受性良好，副作用可控，為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來新的治療選擇和希望。
中山大學(xué)腫瘤防治中心張翼鷟教授
中山大學(xué)腫瘤防治中心王娟主任
“跨領(lǐng)域?qū)υ挕喾焦仓衲富颊咧斡贰?/STRONG>
在圓桌討論環(huán)節(jié)，臨床專家、家長代表、企業(yè)代表和基金會秘書長等各方圍繞神母領(lǐng)域治療方案、DFMO的就醫(yī)路徑、患者全程管理、藥物引進(jìn)、準(zhǔn)入及應(yīng)用等問題展開了熱烈討論。
關(guān)于DFMO的首次及后續(xù)復(fù)診用藥流程，蘇雯主任強(qiáng)調(diào)了為加強(qiáng)藥物監(jiān)管，首次使用藥物的患者需在醫(yī)院視頻錄像，并上傳至追溯平臺。后續(xù)用藥需經(jīng)過內(nèi)地專家團(tuán)隊(duì)的隨訪和評估，確認(rèn)病情是否符合繼續(xù)用藥的條件，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)安排預(yù)約、庫存調(diào)配以及到院時間，提醒患者家屬注意預(yù)約，避免“臨時空跑”。
對于如何實(shí)現(xiàn)患者維持階段的“治愈”，張翼鷟教授為大家分享了中腫團(tuán)隊(duì)正聯(lián)合各方探索新的治療方案。通過與瑞金海南醫(yī)院蘇雯主任團(tuán)隊(duì)合作，本次活動啟動了DFMO治療的臨床應(yīng)用，目前8名患兒接受治療。未來團(tuán)隊(duì)將整合臨床治療、科研開發(fā)及多學(xué)科協(xié)作，提高神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治愈率，降低復(fù)發(fā)率。
從醫(yī)藥企業(yè)的視角出發(fā)，賽生醫(yī)藥腫瘤事業(yè)部總經(jīng)理張先君先生分享了企業(yè)從DFMO內(nèi)部立項(xiàng)到產(chǎn)品引入再到市場準(zhǔn)入的決策過程。企業(yè)使命感促使賽生醫(yī)藥快速響應(yīng)臨床需求，將DFMO引入中國，填補(bǔ)高危神母患者長期維持治療的空白。未來， DFMO有望落地國內(nèi)其他的政策先行區(qū)，擴(kuò)大受益人群覆蓋，一起“為愛納罕“。
廣藥晨菲劉昊女士、新陽光基金會王岸華女士、患者家屬代表以森媽媽，則從各自視角，分別講述了藥品進(jìn)口流程優(yōu)化、患者支持和診療心路歷程的點(diǎn)點(diǎn)滴滴，讓與會者感受到了社會各界對于神母患者的關(guān)愛，以及患者家屬對先進(jìn)治療方案及藥物的迫切需求。
從左到右分別為：主持人－北京新陽光慈善基金會腫瘤科社工師施茂源先生、患者家屬代表、中山大學(xué)腫瘤防治中心張翼鷟教授、瑞金海南醫(yī)院蘇雯主任、廣藥晨菲劉昊女士、賽生醫(yī)藥張先君先生、北京新陽光慈善基金會秘書長王岸華女士
在醫(yī)患互動環(huán)節(jié)中，多位患者家屬積極針對DFMO在真實(shí)世界研究過程中的有效性、安全性、市場準(zhǔn)入和支付可及性等問題展開提問。張翼鷟教授、蘇雯主任和中腫的多位專家以及張先君先生分別進(jìn)行了詳細(xì)的答疑。
從上到下，從左到右分別為：瑞金海南醫(yī)院蘇雯主任，中山大學(xué)腫瘤防治中心張翼鷟教授、甄子俊主任、朱佳主任、路素英主任、王娟主任，賽生醫(yī)藥張先君先生
結(jié)語：為愛納罕，共護(hù)成長
本次活動探究了高危神母的治療新進(jìn)展，并探討了DFMO如何借助博鰲樂城“先行先試”政策實(shí)現(xiàn)落地，共同守護(hù)神母患兒的健康成長。得益于海南先行先試的政策，臨床專家團(tuán)隊(duì)、商業(yè)流通公司、家長以及企業(yè)在疾病治療和先進(jìn)藥品落地應(yīng)用過程中各司其職，為神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒架起一座跨越疾病的橋梁，迎來“治愈“曙光。我們呼吁社會各界人士一同為愛納罕，共護(hù)罕見病兒童成長
[1]Oesterheld Javier,Ferguson William,Kraveka Jacqueline M et al. Eflornithine as Postimmunotherapy Maintenance in High-Risk Neuroblastoma: Externally Controlled, Propensity Score-Matched Survival Outcome Comparisons.[J] .J Clin Oncol, 2024, 42: 90-102.
